Bengt Fellström, senior professor i njurmedicin, Uppsala universitet, och senior överläkare på Akademiska sjukhuset.
Vad är det som händer i kroppen vid IgA-nefrit?
– Det vi vet är att immunsystemet på något sätt skadas och drar igång en immunologisk reaktion som leder till att immunkomplex deponeras i njurens kärlnystan där de fastnar. Inlagringen drar igång en inflammationsprocess i de små kärlen som ger upphov till läckage av röda blodkroppar och proteiner till urinen, högt blodtryck och försämrad njurfunktion. Sjukdomen kan inta många olika skepnader men ett typiskt sjukdomstecken är synligt blod i urinen i samband med infektioner som till exempel förkylningar. Men för att vi ska kunna fastställa sjukdomen behövs alltid en njurbiopsi.
Hur ser prognosen ut?
– Sjukdomen har i de flesta fall ett stabilt och ganska lindrigt och långdraget förlopp. Men cirka 30 procent av dem som insjuknar kommer på sikt att behöva dialys eller transplantation. Bland dem som har fått en ny njure får cirka 15 procent tillbaka sjukdomen efter transplantationen.
Vet ni något om vad som triggar igång sjukdomen?
– Vi har kunnat konstatera att patienter som utvecklar IgA-nefrit ofta har en bakomliggande överaktivitet i tarmen. Tarmen har som bekant en viktig funktion i immunförsvaret och människor som drabbas har sannolikt en skada på en specifik gen som är viktig för tarmslemhinnan. Hos vissa individer har vi sett att en förändring av kosten kan hjälpa, där man exempelvis undviker gluten och mjölkproteiner. Men för de flesta hjälper inte detta. Kan vi då istället slå till mot den störning som genen förorsakar i tunntarmen, har vi den första specifika medicinen som kan vara effektiv mot IgA-nefrit.
Har ni kunnat se något mer mönster?
– IgA-nefrit är vanligare hos män än hos kvinnor.
Oftast får man sin diagnos när man är mellan 25 och 35 år, men sjukdomen kan utvecklas när som helst i livet. Den är vanligare i bortre Asien än i Nord- och Sydamerika och Europa, för att knappt existera i Afrika. Vi ser också att den är vanligare i Nordeuropa än i Sydeuropa. Sannolikt beror det både på genetiska faktorer och miljöfaktorer. Varför man oftast får sin diagnos runt 30 vet vi inte.
Hur långt har ni kommit i forskningen?
– Vi ligger bra till, vill jag påstå. I den stora patientstudie vi har genomfört: ”Targeted-release budesonide therapy for IgA nephropathy”, ingick totalt 150 patienter i tio europeiska länder, samtliga med Iga-nefrit. Patienterna slumpades in i två grupper där den ena fick behandling med Nefecon och den andra placebo under nio månaders tid. I patientgruppen som fick Nefecon minskade proteinutsöndringen och mängden blod i urinen signifikant, samtidigt som njurfunktionen stabiliserades helt.
”Nefecon ser ut att vara en mycket lovande terapi”
Vad är Nefecon?
– Nefecon är ett nyutvecklat läkemedel som innehåller en välkänd aktiv substans: budesonid, som tas oralt. Tabletten har en beläggning som gör att den håller sig intakt tills den når nedre delen av tunntarmen där den verksamma substansen frisätts. Idag används ofta kortison vid kroniska inflammatoriska tarmsjukdomar. Fördelen med Nefecon är att det verkar framför allt lokalt i tarmen utan speciellt mycket allmän steroidpåverkan i kroppen.
Kan många patienter med IgA-nefrit andas ut nu?
– Nefecon ser ut att vara en mycket lovande terapi och studien har bland annat publicerats i The Lancet. Läkemedlet går nu in i en fas 3-studie och runt 2020/2021 vet vi om tidigare resultat kan bekräftas i den nya studien. Det kommer även starta en dietstudie under 2019 under ledning av kollegorna i Frankrike. Vi måste titta brett på sjukdomen.
När kommer läkemedlet finnas tillgängligt på marknaden?
– Om allt faller väl ut gissar jag att det skulle kunna finnas ett temporärt godkännande om 2–3 år.
Hur stort hinder utgör bristen på forskningsmedel?
– Bristen på forskningsmedel och forskartjänster är ett stort hinder. Hade njurforskningen haft samma anslagsbas som exempelvis cancer- och hjärt-kärlforskningen hade vi kunnat köra på med alla utomordentliga idéer i mycket snabbare takt. Statsanslagen kommer troligen inte att öka för den här typen av klinisk forskning, så vårt hopp står till inblandade företag och till människors välvilja att stödja njurforskningen.
Intervjun har tidigare publicerats på Njurfonden.se